Deflazacort. Usually a blessing, sometimes not?

Every child is unique. Every child is entitled to individuality and to being treated as an individual; in its development, happiness and… medical care.

In 2007 it was found that our oldest son, 6 years old by then, has Duchenne* Muscular Dystrophy (DMD). Shortly after that, he started taking on a daily base Calcort, tablets containing Deflazacort, a corticosteroid.

Our son now is 12 years old, and together with him we recently decided to stop taking these pills.

Although this is an individual decision that only applies to him and his specific situation, one that can’t be generalized toward other children, we think it is worthwhile sharing why we did it.

The end of his primary school is coming up. He prepares to make the transition to college. He will go to a ‘normal’ institute, not one specific for disabled people, because (1) his mobility is really good, (2) Duchenne has no cognitive impact, and (3) he wants to show that children with Duchenne can go to a ‘normal’ school. Fortunately we have found one not too far away who is willing to make this happen with us.

However, despite his good mobility, his self-esteem isn’t too great,

  1. He is very worried over his stature. Our son is very short and rather thick-set, and his face looks quite swollen.
  2. He often shows highly kinetic behavior; although often beyond his control, it seems. He doesn’t sleep enough in our view, has problems focusing and often just has plainly too much energy.
  3. Physically it is clear that his puberty is delayed.

Accidentally our attention was drawn to the side effect that Calcort has on delaying puberty. Intrigued as we were, we started checking other side effects again, and found that all findings that we have over our son can be related to the use of Deflazacort or alike products: the weight, behavioral problems (it looks like ADHD, but it isn’t it), swollen appearance (body fluids being held up), inhibited growth, delayed puberty. We retrieved information of specialists and hospitals all warning for such effects, and the absolute necessity to proactively follow up on them.

Our research revealed other interesting concerns too:

  • The advantages of Deflazacort are an increased life expectation, less risk of Scoliosis and improved functioning of heart and lungs; however often with indications like ‘possibly’, ‘probably’ and ‘suspected’.
  • Our son takes in 18 mg per day. According to his body mass he should have 40 mg, and there is an upper limit of 36 mg. Anyhow, it is a clear under-dose. In the past 6 years his dosage has never been increased. But, indeed, most studies suspect also with lower dozes a positive effect.
  • Our son performs very well motorically, but also his bone density (Deflazacort has a risk of bone brittleness) and heart and lungs are in perfect shape, can’t be distinguished from another child.

So, we decided to stop taking Calcort. We are gradually reducing the daily dose so the adrenal gland starts producing the Cortisol hormone again. That was not an easy decision, and particularly emotional. It’s about our son’s life and future after all. Although we have taken this decision autonomously, we are quite comforted by all the information we have gathered. And, after all, every decision is temporary. Like the decision, 6 years ago, to start with Calcort.  O U R   D E C I S I O N.

We have decided not to pursue the options, presented in some studies, to change the regime or the time of day of administration (specifically advised for the behavioral problems). And our decision, when communicated to the doctor and team guiding us, was not protested by them anyhow. Neither did we get much information or support. Fortunately we were able to have a good talk with our GP.

This is not the first time that we take up our responsibility as parents independently, driven by a holistic view on the well-being of our son, looking at his individual situation (not comparing to others, nor speaking on the behalf of other children). We did so and decided to stop taking these steroids.

A last thought. Deflazacort is the only medical product that is known to have a possible positive effect on the progression of DMD. It is therefore not an obligation, to administer it from some sort of therapeutic stubborness, not taking other aspects of life and life’s quality into account.

Every child is unique. Every child is entitled to individuality and to be treated as an individual. Children suffering from Duchenne are no exception.

References:

  • This type of muscular dystrophy was named after the French neurologist who discovered it, Guillaume-Benjamin Duchenne.
  • Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a recessive and progressive affliction. Due to the lack of the protein dystrophin in muscle cells the muscles’ strength gradually keeps decreasing.

Deflazacort. Meestal een zegen, soms een vloek?

Elk kind is uniek. Elk kind heeft recht op individualiteit en een individuele benadering, in ontwikkeling, geluk en… medische zorgen.

In 2007, toen onze oudste zoon al 6 jaar was, werd na een -wel ja- lijdensweg vastgesteld dat hij de Duchenne* spieraandoening heeft (DMD). Kort daarna begon hij met de dagelijkse inname van Calcort, tabletten met Deflazacort, een corticoïde.

Onze zoon is nu 12 jaar, en samen beslisten we recent om te stoppen met deze pillen.

Alhoewel onze beslissing individueel is, op zijn maat en niet veralgemeend kan worden naar andere kinderen delen we graag het waarom en hoe van deze ingrijpende beslissing.

Het einde van de lagere school nadert. Onze zoon maakt zich klaar voor de middelbare school, een ‘gewone’ middelbare school omdat (1) hij zo mobiel is, (2) Duchenne geen invloed heeft op het cognitieve en (3) hij wil aantonen dat een kind met zijn aandoening dit aankan. En gelukkig genoeg hebben we een school in onze buurt die hier helemaal voor open staat, en deze stap wil zetten met ons.

Echter, alhoewel hij voor zijn leeftijd erg mobiel is, is zijn zelfbeeld eerder wankel,

  1. Hij maakt zich vanwege zijn gestalte en uiterlijk zorgen. Onze zoon is erg klein, heeft een kort, gedrongen figuur en een gezwollen gezicht.
  2. Hij vertoont bijzonder kinetisch gedrag, en vaak buiten zijn controle om, zo lijkt het. Hij slaapt ook te weinig, heeft concentratieproblemen en dikwijls gewoon een overvloed aan energie die hij niet kwijt raakt.
  3. Lichamelijk is er duidelijk sprake van uitgestelde puberteit.

Toevallig werd onze aandacht recent gevestigd op het effect dat Calcort heeft op het uitstel van puberteit. Geïntrigeerd doken we opnieuw in de andere neveneffecten en vonden dat al de vermelde kenmerken van onze zoon erg typisch zijn bij de inname van Deflazacort en aanverwanten: gewicht, gedragsproblemen (het lijkt op ADHD, maar is het niet), gezwollen gezicht (door het vasthouden van vocht), geremde groei, uitgestelde puberteit. We vonden informatie van artsen en ziekenhuizen die, bij gebruik van corticoïden bij jongens met Duchenne, uitdrukkelijk wijzen op deze bijwerkingen en op proactieve opvolging hiervan.

Op basis van onze eigen research kwamen we ook op andere bedenkingen:

  • De voordelen zijn langere levensduur, lagere kans op Scoliose en betere hart- en longfunctie, maar worden nogal vaak beschreven als ‘mogelijk’, ‘vermoedelijk’ en ‘waarschijnlijk’.
  • Onze zoon krijgt 18 mg per dag. Op basis van zijn gewicht zou hij tot 40 mg moeten krijgen, alhoewel er een bovengrens is van 36 mg. Alleszins, er is duidelijk sprake van onderdosering. De dosering is in de voorbije 6 jaar ook nooit aangepast. De meeste studies vermoeden ook bij lagere doses wel een gunstig effect overigens.
  • Onze zoon heeft niet enkel nog een goede motoriek, maar ook zijn botdensiteit (Deflazacort kan tot broosheid leiden) en hart- en longfunctie zijn perfect, en niet te onderscheiden van een kind zonder de aandoening.

Dus hebben wij beslist om te stoppen met Calcort. We bouwen geleidelijk af zodat zijn bijnier de productie van het hormoon Cortisol zelf terug opneemt. Dat was geen eenvoudige beslissing en bijzonder emotioneel. Het gaat tenslotte over zijn toekomst. Alhoewel we deze beslissing quasi autonoom hebben genomen, zijn we, met alle informatie waar we over beschikken, betrekkelijk gerust dat het -op dit moment- (alles is tijdelijk) de juiste beslissing is (zoals het de best mogelijke beslissing was om lang geleden met Calcort te beginnen).  O N Z E   B E S L I S S I N G.

Sommige studies geven de mogelijkheid van een alternatief regime aan, of adviseren een later dagelijks tijdstip van toename (vooral voor de gedragsproblemen). Wij zien weinig reden om dit te doen, zeker gezien onze beslissing niet op protest werd onthaald door onze begeleidende instelling. Gelukkig hebben we het met onze huisarts grondig kunnen doorspreken.

Wij nemen als ouders, ook niet voor de eerste maal overigens, zelf onze verantwoordelijkheid, kijken naar het totaalbeeld van onze zoon, zijn individuele situatie (wij spreken ons niet uit over andere kinderen) en stoppen voorlopig met deze steroïden.

Deflazacort (of aanverwante producten) is het enige middel bekend dat mogelijk een gunstig effect heeft op de ontwikkeling van DMD. Daarom beschouwen wij het niet noodzakelijk als een verplichting, te geven vanuit een houding van therapeutische hardnekkigheid, zonder rekening te houden met alle andere levensaspecten van onze zoon.

Elk kind is uniek. Elk kind heeft recht op individualiteit en een individuele benadering. Kinderen met Duchenne vormen daar geen uitzondering op.

Referenties:

  • De Duchenne spieraandoening werd genoemd naar de Franse ontdekker ervan, Guillaume-Benjamin Duchenne.
  • De spierdystrofie van Duchenne (DMD) is een erfelijke en progressieve aandoening. Door het gebrek aan het eiwit dystrofine in de spiercellen neemt de spierkracht geleidelijk af.

Meisjesgedicht

Vandaag, 30 januari (2014), is de laatste donderdag van januari en daarom gedichtendag.

Dat moet gevierd worden. En dus schreef ik vandaag een gedicht. Vandaag zag dit gedicht, vers geschreven, het licht. Allicht slechts een beginsel.

Mijn meisje draait om mijn begin.
Ze wervelt en wentelt tot een draaikolk van vrouw
verschijnt.
In mijn hoofd vervelt ze me tot lagen van lucht,
vertolkt ze asem,
een stroom van schuim,
lucht
waar licht doorheen tolt,
in gedraaide dans beeltenis
verschijnt.

Ullizee blog 2013 in review

A big thanks to the WordPress.com stats helper monkeys for preparing a 2013 annual report for my  U L L I Z E E  blog.

Some highlights:

These are the posts that got the most views in 2013:

  1. Scrum: Framework, not methodology (March 2013)
  2. Ways to play Scrum (January 2013)
  3. Moving to the home of Scrum (April 2013)
  4. The Value of the Product Backlog (March 2013)
  5. Measuring Success, Measuring Value (November 2013)

Ullizee Blog Global Reach 2013My blog blog was viewed about 28,000 times in 2013 and has quite a global reach, with:

  1. Netherlands, closely followed by Belgium and the US.
  2. Germany and France, closely followed by the United Kingdom.
  3. Rest of the world.

Happy Scrum Year

I hope your beginning of the year 2014 was as good as mine was. I wish you a great future no matter!

Crossing from one year to another is often a time for some retrospective introspections. It is a time where we more naturally step away from the daily, monthly and quarterly rush to look back and learn in the face of the upcoming times. As a result, but even besides it, it is also a good time to reground ourselves. Obviously we should retrospect and reground more often, but let’s say that this is a good time to absolutely do it.

My life has much to do with Scrum (below picture has some 2013 highlights). Here are some simple foundational aspects of Scrum I’ve ingrained over the years. They have often helped others to keep grounded or reground. These are bare basics that may seem non-essential at first sight. They have little value when respecting them. However, they become more essential when not respecting them. Not respecting them diminishes credibility in the communities, and it damages how Scrum is seen outside of the communities.

  • Stop calling Scrum a ‘methodology’. It is not. It is a framework. Note that we have even overcome the perception of Scrum as a method for ‘Agile project management’, and the Scrum Master as an ‘Agile project manager’. Focus on the software product, continuous discovery and value.
  • Stop writing Scrum in capitals (“SCRUM”). Scrum is not an acronym, nor an abbreviation. Write “Scrum”.
  • Cherish that Scrum is incomplete. It is by design. This is not a restriction nor a dysfunction. It takes away the illusive and deceptive certainty that from the method itself every possible answer, for every possible situation, at any possible time can be deduced. It applies to any method but Scrum makes it explicit. Use Scrum as a foundation, and apply the ScrumAnd thinking to address your specific problems and situation.

Happy Scrum Year (2014)

Scrum is not an acronym

Scrum is a framework for Agile software development. Let’s have a look at the origins of the term ‘Scrum’. And, as a result, understand that it is not an acronym.

The term ‘Scrum’ was first used by Hirotaka Takeuchi and Ikujiro Nonaka in their ground-breaking 1986 paper “The New New Product Development Game“. They borrowed the name from the game of rugby to stress the importance of teams in complex product development. This was about complex product development in general, not only software products. Their research showed that outstanding performance is achieved when teams are small and self-organizing units of people and when such teams are fed with objectives, not with executable tasks. Teams can only achieve greatness when given room to devise their own tactics to best head towards the shared objectives. The well-known agile development method inherited its name ‘Scrum’ from this paper as it thrives on the same principles for developing and sustaining complex software products.

Scrum as in rugby (Takeuchi-Nonaka)

The Japanese authors of the paper consider the concept that they named ‘Scrum’ as the necessary core of any system that pretends to be Lean. But they never use the term ‘Lean’ as such because it has become synonymous to an outside interpretation and copy of the management practices of the Toyota Production System. These management practices are not the core of the system. That core was named ‘Scrum’ by the authors. The management practices should be complementary to it. There can’t be Lean if the heart of it, Scrum, is overlooked, which in general is the case. The authors therefore prefer to stress the need for the heart and soul of the system and take away the sole focus on the surrounding management practices. They never talk of Lean, but always speak about Scrum.

As Scrum is no acronym, there is no reason to write “SCRUM”.

Financiële fabeldieren in een financiële fabel(wereld)

Jeroen Olyslaeghers - WinstEen hoogtepunt van mijn leesleven in 2013 was de ontdekking van enkele schrijfsels van de heer Jeroen Olyslaegers (wat een lastige achternaam eigenlijk).

(Het weze hem vergeven overigens)

Ik ving aan met ‘Winst‘, uitgegeven in 2012 bij De Bezige Bij. Winst is het tweede deel van een beoogde trilogie die begon met ‘Wij’ in 2009 (uitgegeven bij Meulenhoff). Een aanvullende ontdekking was trouwens het prachtige sociale engagement van deze schrijvende geef-man.

In Winst maken we kennis met Donald, een kunstminnend handelaar in verval. Onverwacht wordt hij uit zijn verval gehaald, gerecycleerd als het ware, door een groots denkende en grotesk rijke diamantair met het oog op de organisatie van een grootse kunsthappening die in groteske winsten moet uitmonden. Deze happening moet gaan plaatsvinden in een Berlijn van een Europa in een niet zo verre toekomst (na 2012) dat wordt beheersd door betalingen in de Euromark. De vervallen handelaar wordt geacht voor deze gelegenheid zijn vroegere, nooit doorgebroken, kunstprotégés opnieuw samen te brengen. Onderweg naar en in de tijd tot het evenement (hoeft het gezegd dat Donald deze kans tot rehabilitatie (eindelijk!) niet onbenut laat?) wordt het complexe leven van deze Donald bloot gelegd.

We maken in retrospect kennis met diens moeder die de oldtimer BMW van zoonlief wel eens ongevraagd placht te lenen (” ‘carpoolen’ noemt ze dat”, zo vernemen we), en de Proust-minnende grootmoeder. Donald lijkt echter controle te hebben, alhoewel dat al snel een schijn van controle blijkt, controle over een puberzoon, een geliefde, een auto, een expositie, een leven. Achter de schijn schuilt het totale faillissement, een scheiding, het verlies van een zoon (een verloren engel?), een fake opstand, een begripvolle deurwaarder, geen geld, maar wel een totem-achtig kunstbeeld. We komen terecht in een schertswereld, een wereld van totaal cynisme, waar relaties online bepaald, gedomineerd en gecensureerd worden door ‘het Netwerk’, een wereld ook die gekenmerkt wordt door alomtegenwoordigde registraties. De grootmoeder keert weer uit het dodenrijk van de verbeelding door nieuwe pillen, retrodementiepillen die vaak toegediend worden door een verplegende kunstenaar, een dubbele sjamaan.

En dan is daar eindelijk Berlijn, de happening, de waanzin, de vergooide balans, het onevenwicht. In Berlijn zit ook de ex, en de zoon, in die betonnen stadsjungle met zijn overbewakende camera’s die geen vat geven over de autonome communes. Daar verblijft de crazy kunstslachter uit Servië die de zoon op sleeptouw neemt in zijn tempelbouwwoede. Scherpschietmoordenaar.

Ondanks alle hyperbeveiliging is het een wereld in verval. En de expositie? Die wordt eerder naast Donald geregeld dan dankzij. De expositie lijkt te worden opgetrokken als een bescherming tegen de apocalyps, een nieuw winstmodel waar alle oude modellen nutteloos zijn geworden.

Ingenieus koppelt de auteur heden aan verleden, of hertekent het verleden aan de hand van de huidige toekomst. Afhankelijk van persoon, tijdperk en plaats wordt het geschilderde tijdsbestek lelijker of schoner. De waanzin van de winst, synoniem voor verlies, wordt in 3 fascinerende delen en roller coaster-gewijs verhaald. Jeroen Olyslaegers beschrijft een wereld na verval met een resem uiteenlopende bewoners, en brengt geloofwaardig zowel hun geïnterneerde denken als hun uitwendige perceptie. Het gaat van vader op zoon op zoon, naar een zwart beest, een demon, een bok, een sater, tegenover het zwijn en de vos. Het staat bol van bespiegelingen over de verhouding van kunst tot de wereld, van kunst als performance, van kunst versus sjamanisme. Er worden communes geschetst, communes van liefde, vrijheid en… vrijblijvendheid. Het idee van communes wordt getransponeerd van de verleden naar de toekomstige hippies, zo lijkt het wel. Als een sater en sjamaan van de letteren brengt Jeroen ons een satire van saters en sjamanen. Het is hilarisch, en het boek reikt naar de kosmos in zijn alomvattende taal en beelden.

Ik moest wel “Wij” gaan lezen, het eerste deel van de trilogie, de voorganger die als onderwerp de vader van Donald heeft, de vader die, zo vernam ik alvast in “Winst”, in waanzin onderging. Hmm, wordt het derde deel dan het verhaal van de zoon “Angelo”, de engel? Waanzin in 3 boeken?

Aanknopingspunten die door mijn hoofd spookten tijdens de lectuur:

  • Dostojevski - DuivelsMisschien moet ik Boze Geesten van mijn vriend Dostojevski nog eens herlezen. Het is toch al zo’n 25 jaar geleden dat ik het las. De alternatieve titel was toen Demonen, maar het werd door Atheneum-Polak & Van Gennep prachtig heruitgegeven in een cassette als Duivels.
  • Voor de sfeer moest ik vaak denken aan Joost Van de Casteele met Massa, alhoewel daar het Netwerk de status van onderwereld was ontgroeid en allesoverheersende bovenwereld was geworden.
  • De sfeer van vergankelijkheid en een obscene megahappening in een stervend Berlijn vond ik ook terug in Licht Uit In Wonderland van DBC Pierre.
  • En de doem en zonnenstormen vond ik eerder aangekondigd in het nummer Glitch op het MMXII album van Killing Joke, ook van 2012. Nu, Jaz Coleman kan qua saters sjamanisme dan ook rustig wedijveren met Jeroen Olyslaegers.

Glitch, get ready for the glitch
Cities on blackout / Satellites are knocked out / I-phones, laptops, it’s one big belly flop / Servers, TV, alarms and security / And everything’s gone in seconds
Cars are all crashing, planes are all grounded / Everyone knows it’s over / Borders on lock down, everything’s on shut down, Everyone knows it’s over
The solar storms have come and chaos rules outside / The freezer’s broke, the food is off, the GPS has died
Communications have all gone down and the world is flying blind / Everyone’s at boiling point (and no-one’s got the ice)
Glitch, get ready for the glitch
Where’s my light, my water, my flight across the pond? / Where’s my summer holiday – what the hell’s gone wrong? / The economy is doomed, infrastructure ruined / Everyone knows it’s over / It’s an aberration, they’re working on the back-up / Everyone knows it’s over / It’s an aberration, it’s just a minor hiccup / But everyone know it’s over
The solar storms have come and chaos rules outside / The freezer’s broke, the food is off, the GPS has died
Communications have all gone down and the world is flying blind / Everyone’s at boiling point (and no-one’s got the ice)
Glitch, get ready for the glitch
Cities on blackout / Satellites are knocked out / I-phones, laptops, it’s one big belly flop / Servers, TV, alarms and security / And everything’s gone in seconds
Cars are all crashing, planes are all grounded / Everyone knows it’s over / Borders on lock down, everything’s on shut down / Everyone knows it’s over
The solar storms have come and chaos rules outside / The freezer’s broke, the food is off, the GPS has died
Communications have all gone down and the world is flying blind / Everyone’s at boiling point (and no-one’s got the ice)
Glitch
The solar storms have come and chaos rules outside / The freezer’s broke, the food is off, the GPS has died
Communications have all gone down and the world is flying blind / Everyone’s at boiling point (and no-one’s got the ice)
Glitch